枝豆のつぶやき

gaccoで学んだiPS細胞は網膜色素変性症の治療にどのような変化をもたらすか考えてみた

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みなさんこんにちは、セムです。さぁ今日はずいぶん長いタイトルとなりました。

以前豆ブロでご紹介したgacco(ガッコ)というMOOC(無料で学べるオンライン講座)でiPS細胞の勉強をしています。iPS細胞といえばそう、あれです。京都大学山中教授のノーベル賞受賞で話題になったアレです。そして現在いろいろな難病の治療や再生医療に役立つと期待されているのですが、わたしが個人的に身近な難病のひとつである網膜色素変性症の治療に果たして役に立つのか、そしてどのように役に立つのかについて考えたことをまとめました。

今回の記事はかなり長いです。医療とかそういう難しいことはちょっと・・・という方はこの記事は読み飛ばしていただいてかまいません。次の記事からはまたいつもの豆ブロパターンでお届けします^^

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網膜色素変性症とは

まずは今回の記事でとりあげる「網膜色素変性症(通称色変(しきへん)・RP)」について簡単にまとめます。

網膜の病気で、まだ治療法は確立されていない

網膜色素変性症は厚生省に難病指定されている網膜の病気(眼疾患)です。原因は不明なのですが、遺伝子によるものといわれており、先天性の病気です。まだ治療法は確立されていません。また日本、韓国をはじめ、世界中に患者がいます。

どのような病気なのかというと、遺伝子の異常により網膜に異常(変性)が起きてしまう病気です。簡単な例としてカメラにたとえてみましょう。レンズは角膜、網膜はフィルム、そして視神経は撮ったフィルムから写真に現像する機能にあたります。網膜色素変性症患者の場合、光や視覚情報はきちんと目に入ってきてるのに、それを認識するフィルムに異常が見られるため、結果的に頭の中で認識される映像にも異常が発生してしまうのです。

進行性の病気である

話を聞いてみるとラップよりももっと細い筒から世界をのぞいている感じ、とのことなのですが、視野狭窄や夜盲(暗いところで見えにくい)などの症状が起こり、進行性の病気のため、時間がたつにつれ病状は悪化していきます。いわゆる社会的失明(完全失明ではないが、弱視の程度が強く、ほとんど失明と変わらない)になったり、または完全に失明してしまう患者もいます。

この前話題になった加齢黄斑変性とはどう違うのか

先日iPS細胞関連で眼(網膜)疾患のひとつである加齢黄斑変性患者への臨床実験が行われたというニュースが話題になったのですが、網膜色素変性症とは共通点もあれば異なる点もあります。

共通点: 同じ網膜の病気である

共通点としては、同じ網膜の病気であることです。また、進行性の病気で、だんだん病状が悪化していくのも共通です。

異なる点: 症状の出るタイミングや症状が異なる

異なる点としては、加齢黄斑変性の場合は後天性であるのに対し、網膜色素変性症は先天性であること。生まれた瞬間から眼底に異常がみられます。(でも病気が進行する前は普通に見える)

黄斑(おうはん)というのは網膜の中心部分で、ここが視覚や色覚を大きくコントロールしているのですが、加齢黄斑変性はこの黄斑に異常(変性)が起こることにより、真ん中が見えにくくなり、やがてゆがみや色覚異常につながっていく病気です。中心部がぐにゃりとゆがんで見えるようになることが多いそうです。中心からだんだん変性の範囲が外に広がっていくイメージです。

それに対し網膜色素変性症では網膜全体に異常(変性)が起こります。しかも中心からではなく外側から変性が起こることが多いようです。 黄斑には視力や色覚をキャッチする錐体(すいたい)細胞があり、そのまわりに光をキャッチする杆体(かんたい)細胞というのがあるのですが、網膜色素変性症の場合、杆体(かんたい)細胞から先に変性が起こることが多いようです。そのため、最初は暗い場所で見えにくくなったり、ものにぶつかりやすくなってあれ、おかしいな~と言ってるうちにだんだん視野が狭くなって、視力の低下を感じる、というパターンで進行していきます。

原因がそもそも異なる

加齢黄斑変性はその名の通り加齢による網膜細胞の変性により症状が起こります。喫煙などの生活習慣により発症率が左右されるのだそうです。また、食生活の欧米化も影響します。つまり、リスクコントロールができる病気なのです。しかし、網膜色素変性症の場合は遺伝子の異常によるものなので、こればかりは自分ではどうにもならない、発症のコントロールが難しいのです。(症状を抑える対策はするが、結局付け焼刃的なものしかまだ開発されていない)

というわけで網膜の病気であるがゆえに混同されがちなのですが、実はまったく違う病気なのです。

参考サイト
目の病気 網膜色素変性症|日本眼科学科ホームページ
http://www.nichigan.or.jp/public/disease/momaku_shikiso.jsp目の病気 加齢黄斑変性|日本眼科学科ホームページ
http://www.nichigan.or.jp/public/disease/momaku_karei.jsp

iPS細胞は網膜色素変性症の治療にどう役立つのか(ここがメイン)

さて、前置きが長くなりましたが、ようやく本題に入れそうです。きっとこの記事を読んでいる方によって重要なのはこのiPS細胞が治療にどのように役立てることができるのか、というところに尽きると思います。わたしが今回のiPS細胞講座で知ることができた内容について簡単にまとめます。

iPS細胞にできること

iPS細胞はいろいろな細胞に分化することができるため、再生医療への大きな期待がかけられています。特にもともと正常な細胞を持っていて、それが病気やけがなどにより失われてしまった、または変性してしまったということが原因で起こる病気については自分自身の正常な細胞を作り直して移植するため、高い効果が期待されています。また拒絶反応のリスクも少ないとされています。

しかし、遺伝子による異常の場合、iPS細胞で作った細胞についても同じように変性が起きてしまいます。そのため、自分の細胞でiPS細胞を作って移植してもまた同じように変性が起きてしまうので、iPS細胞を作るだけでは根本的な解決にはなりません。

iPS細胞があれば、病気のメカニズムについてのヒントを得られるかもしれない

しかし、iPS細胞はたとえば血液などからも作り出すことができる上に、自身の細胞を使って数を無限大に増やせることから患者の負担も比較的小さく、またこれまでES細胞が抱えていた倫理的な問題も解決できるというメリットがあります。

また、作ったiPS細胞を使って、網膜細胞に分化させることでシャーレ上で病気を再現させることもできるんだそうです。これにより病気発生のメカニズムを発見する糸口をつかむことができるようになるかもしれないのです。

再現ができる=治療法の開発ができる

また、体外で病気の再現ができるということは、治療薬の開発にも一歩前進できる可能性を秘めています。iPS細胞は理論上は無限大に増やせるので、大量の化合物テスト(スクリーニング)ができるようになります。これまでES細胞のように数に限りがあった場合、可能性が高いであろう化合物しか試せなかったものが、いろいろな化合物による反応を見ることができるようになり、治療薬が発見、開発される可能性がアップします。

iPS細胞研究が抱える数々の課題

ただ、問題も多いのは事実です。まずはコストがまだまだ高額なことと、研究施設が少ないことがあります。一般的な技術になるにはまだまだ時間がかかるのが現実です。人材確保と資金確保が大きな課題です。また、実用レベルにまでいくには安全性の確認、厚生省の承認など、様々なハードルが存在します。

これらの問題を解決するひとつの方法として、認知度の向上が挙げられます。認知度が上がることにより関心が高まり、それにより研究所は資金を集めやすくなります。また、人々の関心が高まると企業も動き出します。今回山中教授のノーベル賞受賞により、多くの資源(資金や人材など)が動いたのは事実です。

セムのひとこと: iPS細胞のことをもっと知ってもらいたい

まずは関心を持つことから

というわけで長々とお届けしてまいりましたが(多分豆ブロ史上最長記録)、iPS細胞という技術が開発され、みなさんに関心をもっていただきたくこの記事を書きました。みなさんの間で認知度が高まり、世間の関心が高まることでこの分野の研究がさらに進み、網膜色素変性症をはじめとした難病の治療法開発に一歩でも近づいてほしいと思っています。

gaccoでだったら無料で大学レベルの授業が受けられる

そしてこの記事で興味を持ってくださった方はよかったらgaccoで一緒に勉強してみませんか? 講義は無料で受けられます。レポートなどの課題もありますが、課題は出さず、聴講のみも可能です(ただし、修了証は出ない)。

ぜひみなさんこの機会にiPS細胞について専門家から教育を受けてみてはいかがでしょうか。ビデオは1本5~10分×35本前後なので、時間をとってまとめ聴きするのもいいと思います。

というわけで、最後に講座紹介ページへのリンク、貼っておきまーす。次回はいつもの豆ブロにまだ戻りますね^^お楽しみに~

よくわかる! iPS細胞|gacco
https://lms.gacco.org/courses/gacco/ga019/2015_01/about

忍者_豆ブロ記事下(左)_170507

忍者_豆ブロ記事下(左)_170507

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